急性骨髓性白血病死亡率高 最新口服靶向藥物改善生存率減少復(fù)發(fā)

香港，中國-Media OutReach- 2019年2月18日-

引言

急性骨髓性白血病之所以稱為“急性”，是因?yàn)樵谧畈钋闆r下，患者可以在短短2個(gè)月內(nèi)失去生命。血液及血液腫瘤科專科醫(yī)生廖崇瑜解釋道，急性骨髓性白血病致命的原因包括：血小板過低導(dǎo)致重要器官出血；以及白細(xì)胞異常增生而削弱抵抗力，造成嚴(yán)重感染。最新口服靶向藥米哚妥林 (midostaurin)較傳統(tǒng)化療可進(jìn)一步延長患者中位生存期達(dá)4年，為患者帶來新希望。

內(nèi)文

如罹患急性骨髓性白血病 (Acute myeloid leukemia，簡稱AML)，患者會(huì)出現(xiàn)感冒、甚至嚴(yán)重高燒癥狀，這是由于異常白細(xì)胞數(shù)量不斷上升，患者不能抵御感染所致；同時(shí)，又因?yàn)檠t蛋白和血小板過低，會(huì)出現(xiàn)貧血和出血。出血可以非常嚴(yán)重，因?yàn)檫@不僅僅是皮下出血，還可能是足以致命的腦部或腸道出血。這些并發(fā)癥隨時(shí)危及性命?；颊叱私邮芑熗?，還需要接受抗感染治療及血小板輸注，必要時(shí)醫(yī)生或會(huì)加上靶向藥物以穏定病情。

新口服靶向藥米哚妥林針對FLT 3陽性患者

廖崇瑜醫(yī)生指出，急性骨髓性白血病的病因主要是基因突變，而基因突變的類型有很多，其中高達(dá)1/3患者的FLT 3基因突變呈陽性，這些患者的病情較FLT 3基因陰性者要嚴(yán)重很多，五年生存率大概只有20%–25% 。此外，長者、骨髓發(fā)育不健全或曾接受化療、長期患病例如糖尿病、血壓高、心臟病或腎功能不全，也屬高危因素 。

急性骨髓性白血病的生存率低，一向只能依賴傳統(tǒng)化療，尤其是 FLT 3基因突變患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)更高。而首個(gè)專門針對FLT 3基因突變的新型口服靶向藥米哚妥林已于 2017年面世，并獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)上市。新藥打破了廿年來的治療僵局。國際臨床研究數(shù)據(jù)指出，初發(fā)并檢出FLT 3陽性基因突變的患者，在傳統(tǒng)化療方案基礎(chǔ)上再加入此最新靶向藥，中位生存期可延長至74.7個(gè)月，而未接受米哚妥林治療的患者生存期只有25.6個(gè)月（即延長了4年零1個(gè)月）。同時(shí)，米哚妥林可降低22%的死亡風(fēng)險(xiǎn)，以及22%的不良事件（指復(fù)發(fā)、任何原因?qū)е碌乃劳?、以及未能完全緩解）風(fēng)險(xiǎn)，讓患者在病情受控的同時(shí)，亦享有良好的生活質(zhì)量。

無論是否接受骨髓移植都能受惠

FLT 3基因突變陽性的患者屬高危群組，需接受異體骨髓移稙以達(dá)完全緩解，但廖醫(yī)生表示，在香港，超過60歲的患者因風(fēng)險(xiǎn)太大不能進(jìn)行移稙，而且，尋找合適骨髓、等候手術(shù)也需要一段時(shí)間，故最終只有約半數(shù)能接受移植。幸虧臨床研究顯示，F(xiàn)LT 3基因突變陽性患者無論有否骨髓移植，接受最新靶向藥配合傳統(tǒng)化療后也可延長生命。

靶向藥有機(jī)會(huì)出現(xiàn)貧血、白細(xì)胞和血小板降低等副作用，廖醫(yī)生表示大部分血癌患者在化療后也常有這些狀況，而且一般能夠控制。因此患者不應(yīng)因過分憂慮而放棄治療。

資料來源:

健康研究所