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    急性骨髓性白血病死亡率高 最新口服靶向藥物改善生存率減少復(fù)發(fā)

    時(shí)間:2019-02-18 13:55 來源:中國第1時(shí)間作者:中國第1時(shí)間
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    急性骨髓性白血病死亡率高 最新口服靶向藥物改善生存率減少復(fù)發(fā)

    香港,中國-Media OutReach- 2019年2月18日-

    引言

    急性骨髓性白血病之所以稱為“急性”,是因?yàn)樵谧畈钋闆r下,患者可以在短短2個(gè)月內(nèi)失去生命。血液及血液腫瘤科專科醫(yī)生廖崇瑜解釋道,急性骨髓性白血病致命的原因包括:血小板過低導(dǎo)致重要器官出血;以及白細(xì)胞異常增生而削弱抵抗力,造成嚴(yán)重感染。最新口服靶向藥米哚妥林 (midostaurin)較傳統(tǒng)化療可進(jìn)一步延長患者中位生存期達(dá)4年,為患者帶來新希望。

    內(nèi)文

    如罹患急性骨髓性白血病 (Acute myeloid leukemia,簡稱AML),患者會(huì)出現(xiàn)感冒、甚至嚴(yán)重高燒癥狀,這是由于異常白細(xì)胞數(shù)量不斷上升,患者不能抵御感染所致;同時(shí),又因?yàn)檠t蛋白和血小板過低,會(huì)出現(xiàn)貧血和出血。出血可以非常嚴(yán)重,因?yàn)檫@不僅僅是皮下出血,還可能是足以致命的腦部或腸道出血。這些并發(fā)癥隨時(shí)危及性命?;颊叱私邮芑熗?,還需要接受抗感染治療及血小板輸注,必要時(shí)醫(yī)生或會(huì)加上靶向藥物以穏定病情。

    新口服靶向藥米哚妥林針對FLT 3陽性患者

    廖崇瑜醫(yī)生指出,急性骨髓性白血病的病因主要是基因突變,而基因突變的類型有很多,其中高達(dá)1/3患者的FLT 3基因突變呈陽性,這些患者的病情較FLT 3基因陰性者要嚴(yán)重很多,五年生存率大概只有20%–25% 。此外,長者、骨髓發(fā)育不健全或曾接受化療、長期患病例如糖尿病、血壓高、心臟病或腎功能不全,也屬高危因素 。

    急性骨髓性白血病的生存率低,一向只能依賴傳統(tǒng)化療,尤其是 FLT 3基因突變患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)更高。而首個(gè)專門針對FLT 3基因突變的新型口服靶向藥米哚妥林已于 2017年面世,并獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)及歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)上市。新藥打破了廿年來的治療僵局。國際臨床研究數(shù)據(jù)指出,初發(fā)并檢出FLT 3陽性基因突變的患者,在傳統(tǒng)化療方案基礎(chǔ)上再加入此最新靶向藥,中位生存期可延長至74.7個(gè)月,而未接受米哚妥林治療的患者生存期只有25.6個(gè)月(即延長了4年零1個(gè)月)。同時(shí),米哚妥林可降低22%的死亡風(fēng)險(xiǎn),以及22%的不良事件(指復(fù)發(fā)、任何原因?qū)е碌乃劳?、以及未能完全緩解)風(fēng)險(xiǎn),讓患者在病情受控的同時(shí),亦享有良好的生活質(zhì)量。

    無論是否接受骨髓移植都能受惠

    FLT 3基因突變陽性的患者屬高危群組,需接受異體骨髓移稙以達(dá)完全緩解,但廖醫(yī)生表示,在香港,超過60歲的患者因風(fēng)險(xiǎn)太大不能進(jìn)行移稙,而且,尋找合適骨髓、等候手術(shù)也需要一段時(shí)間,故最終只有約半數(shù)能接受移植。幸虧臨床研究顯示,F(xiàn)LT 3基因突變陽性患者無論有否骨髓移植,接受最新靶向藥配合傳統(tǒng)化療后也可延長生命。

    靶向藥有機(jī)會(huì)出現(xiàn)貧血、白細(xì)胞和血小板降低等副作用,廖醫(yī)生表示大部分血癌患者在化療后也常有這些狀況,而且一般能夠控制。因此患者不應(yīng)因過分憂慮而放棄治療。

    資料來源:

    健康研究所

    (責(zé)任編輯:海諾)
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